深圳将筹建世界首家基因与细胞治疗医院，罕见病患者可获得基金会筹集资助治疗费用

      8月17日，2018罕见病基因和细胞治疗国际会议在深圳举行。记者从会议上获悉，中国基因集团与罗湖医院集团将筹建中国首家基因与细胞治疗医院，今后脑瘫、GM2神经节苷脂病等多个罕见病以及老年痴呆、白血病等高难度疾病，有望可以在该医院通过基因与细胞技术进行治疗，且深圳市李伟波慈善基金会还将为患者筹集相关治疗费用、关怀资助，降低患者和家属负担。8月17日，2018罕见病基因和细胞治疗国际会议在深圳举行。记者从会议上获悉，中国基因集团与罗湖医院集团将筹建中国首家基因与细胞治疗医院，今后脑瘫、GM2神经节苷脂病等多个罕见病以及老年痴呆、白血病等高难度疾病，有望可以在该医院通过基因与细胞技术进行治疗，且深圳市李伟波慈善基金会还将为患者筹集相关治疗费用、关怀资助，降低患者和家属负担。

会议现场

 大咖云集基因与细胞研究的思想盛宴

       罕见病是指流行率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命，给病人和家属带来巨大的痛苦。罕见病因普遍存在科研投入少、诊断率低、缺乏有效治疗手段，且药物往往不包括在医保体系中，面临着缺医少药、科研进展缓慢、全球政策壁垒高筑等巨大困境。

      国际确认的罕见病约有七千多种，大概占人类疾病的10%。约有80%是由于单基因遗传缺陷所导致的，因此基因治疗及基因修复后的细胞治疗是全球治疗罕见病的最主要最有效的高精尖技术。

李伟波主席致辞

       本次国际科学会议主题确定为“大爱和努力，罕而无憾”，主办方涵盖了深圳市李伟波慈善基金会、美国麻省大学医学院、美国麻省大学医学院李伟波罕见病研究中心、深圳市罗湖医院集团、中国基因集团（香港）、中国罕见病发展中心、人类基因治疗杂志等全球各方力量。

      本次国际会议在中国深圳举办，是深圳市李伟波慈善基金会与世界级科学家的又一次深入合作，汇集了全球基因与细胞治疗领军专家，包括麻省大学医学院院长、人类基因治疗杂志主编，全球临床基因治疗的领军者佛拉特（Flotte)教授、美国基因与细胞学会当选主席，美国麻省大学医学院生物医学讲座教授、麻省大学医学院李伟波罕见病研究所共同所长，红瑞基因治疗中心主任高光坪教授，麻省大学医学院依斯达维斯（Esteves) 教授和欧洲基因细胞治疗学会前任主席、法国国家卫生研究院和法国罕见病基金会科学委员会主席卡迪亚（Cartier)教授。

专家大咖现场交流

       莅临大会的中国基因和细胞治疗专家包括，中国工程院院士、美国医学科学院（NAM）与第三世界科学院（TWAS）院士，国际医学科学院（IAPH）共同主席，北京协和医学院前院长刘德培教授，中国科学院院士、国家生物治疗首席科学家，四川大学前副校长魏于全教授，北京大学深圳医院客座教授、干细胞与再生医学原理研究专家连祺周教授等。

       此次盛会由佛拉特教授和刘德培教授共同主持并作主旨演讲。其他中外顶级专家都在会议上做专题报告，介绍各自的研究成果。中国国家药监局药品审评中心生物制品临床部高晨燕部长，也就中国在罕见病药物的研发审批做报告。

中国国家药监局药品评审中心生物制品临床部高晨燕部长就中国在罕见药物的研究审批做报告

       与会专家都是在世界基因与细胞治疗领域享有盛誉的研究者，实践者和领军人物。如美国麻省大学医学院红瑞基因治疗中心主任、李伟波罕见病研究中心联合主任高光坪教授近期在Nature Biotechnology在线发表题为“Cas9-mediated allelic exchange repairs compound heterozygous recessivemutations in mice”的研究论文，该论文表明在I型遗传性酪氨酸血症和I型粘多糖贮积症小鼠模型中，腺相关病毒载体递送sgRNA向导的Cas9，诱导等位基因交换并挽救疾病表型。该方法将存在于两个杂合等位基因中的非突变遗传信息重组，为一个功能性等位基因而不使用供体DNA模板。该研究也是首次通过CRISPR方法，无需外源模板纠正多突变的杂合型的小鼠疾病模型，这为进一步的临床应用提供了新的策略。

      美国麻省大学医学院李伟波罕见病研究中心ZAMORE教授创立了美国著名的RNA干扰基因疗法公司Alnylam，最近该公司针对罕见病遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性或HATTR的基因药物Onpattro，是经美国FDA批准的一项具有里程碑意义的首个商业化的RNA干扰药物。

      专家们莅临深圳聚焦研讨全球和中国罕见病基因和细胞治疗药物的基础研究、临床转化和商业化的发展趋势及罕见病药物研发的审批政策、指导原则及发展方向。

与会专家与罕见病患者互动

 世界首家基因与细胞治疗医院在深圳筹建

       在本次会议上，中国基因集团与罗湖医院集团举行签约仪式，共同启动世界首家基因与细胞治疗医院建设，今后脑瘫，GM2神经节苷脂病等多个罕见病以及老年痴呆、白血病等以部分难治疗的疾病，有望在深圳通过基因与细胞技术进行治疗。

中国基因集团与罗湖医院集团举办签约仪式

      深圳市罗湖医院集团是由罗湖区人民医院、罗湖区中医院、罗湖区妇幼保健院、罗湖区康复医院、罗湖区医养融合老年病医院5家区属医院，23家院办院管社康中心以及1个研究院（深圳市众循精准医学研究院）共同组成一体化紧密型唯一法人代表的医院集团，是创建和发展社区医疗健康体系的全国先进单位。

      2015年，以助力全球罕见病诊治造福人类为目标，以世界罕见病基因治疗药物开发的顶级平台为支点，中国基因集团创始人李伟波先生还以他创立的深圳市李伟波慈善基金会名义，倾力公益慈善之举，向美国麻省大学医学院捐资200万美元设立红瑞基因治疗中心,2017年又捐款1000万美元创建李伟波罕见病研究中心,汇集美国麻省大学医学院44位顶级罕见病研究教授，开展世界领先的罕见病机理，诊断和治疗方法的研究。

中国基因集团落地深圳坂田云里智能园

     该研究与转化基地旨在实现国际医疗研究项目落地深圳，总体投建资金规模达10亿美元，目前已落地项目包括脑瘫基因修复细胞治疗、艾滋病DNA疫苗、临床用DNA质粒GMP生产，肪肪干细胞分离，诱导，扩增，制备，骨质疏松项目、干细胞靶向再生疗法用于治疗组织衰老和退化（返老还童）等。由中国基因资助的处于不同研发阶段并在协商落地之中的生物药还包括AAV治疗罕见病GM2神经节苷脂病，治疗肿瘤，治疗骨质疏松的一系列基因药物以及基于微小RNA栓链的核酸类药物等。由此可见中国基因的远大目标，深远战略布局及研发生产线的实力和潜力。

      最近中国基因集团和罗湖医院集团合作协商，双方基于自有基因和医疗技术与临床资源，达成共识在深圳成立独特高端的“基因与细胞治疗医院”。医院将按照国际化标准管理体系建设与管理模式运营，并积极探索与美国麻省纪念医院开展三方合作。

      医院由中国基因集团全额投资约20亿人民币，选址布吉下李朗，建筑面积约为15万㎡。建成后将拥有1100个病房、2500张床位，医院建成投入使用后，可以满足脑瘫，GM2神经节苷脂病等多个罕见病以及老年痴呆、白血病等部分难以治疗的疾病的治疗需求。

     基因治疗医院主要包括基因治疗和基因改造修复的细胞治疗中心、医养结合平台、远程治疗平台。该远程治疗平台正在协商与美国麻省纪念医院紧密合作，同时可与麻省大学李伟波罕见病研究中心的44位国际顶尖罕见病研究教授及时连线研讨各种人类罕见病及药物研发。患者在深圳就可以接受这些美国专家们的远程咨询，诊断和讨论可能的治疗方案。

     双方将共同引进中外合作伙伴为基因治疗医院设立以下专科的研究，转化和服务：脑瘫治疗中心、老慢病专科中心、罕见病研究中心、科研样本干库/湿库数据中心、临检中心、抗衰老治疗中心、肿瘤治疗中心、体检中心、影像中心及专科门诊等。

     深圳市李伟波慈善基金会创始人李伟波介绍说，医院从筹建起就可以接受罕见病治疗预约登记。建成投入使用后，深圳市李伟波慈善基金会还将为病患者前期基因与细胞治疗进行治疗费用的筹集和资助，降低患者负担，为患者带来希望和福音。在本次会议上，就有来自荷兰、中国台湾及中国大陆的三名脑瘫罕见病患者参会，他们已经由该基金会捐助，完成相关基因细胞治疗。

与会嘉宾合影